背景: 熊去氧胆酸(UCDA)为唯一被认可对原发性胆汁性 肝硬化(PBC)治疗有效的药物。然而，UCDA对PBC从其早期阶段到广泛纤维化和肝硬化的进展的治疗效果还没有清楚地显示出来。本研究目的是评价UDCA对PBC肝纤维化进展的治疗作用。
方法和结果:在103例PBC病人中，进行随机、双盲、安慰剂对照的UDCA试验治疗，采用Markov模式分析组织学早期和晚期间的进展率。早期被确定为出现门脉和门脉周围病变，没有广泛纤维化，而晚期确定为出现大量分隔、桥接纤维化或肝硬化。对总共162对肝脏活检标本进行了研究。该模式可准确地描述了所观察到的资料。UDCA治疗可使早期阶段疾病向广泛纤维化或肝硬化发展降低5倍(UDCA治疗每年为7%，而安慰剂每年为34%，P<0.002)，但UDCA治疗在回归率与显著差异没有相关性(UDCA和安慰剂均为每年3%)。在治疗4年时，UDCA治疗病人维持早期阶段的可能性为76%(95%可信区间：58%-88%)，而安慰剂治疗病人为29%(15%～52%)。
结论：UDCA治疗可显著延迟PBC肝纤维化的进展。在临床研究包括组织学指标中评价未来药物治疗有效性时，采用Markov模式应当证实有用。
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