为评估肝细胞肝癌(HCC)患者对沙利度胺治疗的反应性，研究人员选择了2002年7月到2004年7月间采用沙利度胺治疗的HCC患者，记录了患者病史、肝炎的类型、共感染情况、血清alpha-甲胎蛋白(alpha-FP)水平、肿瘤体积变化、生存期、沙利度胺治疗的剂量、持续时间、不良反应以及疗效，评估肿瘤反应。基于这些数据，患者分为两组：部分反应或疾病稳定组(PR + SD 组)；疾病进展组(PD 组)。

   结果可见，42例患者采用沙利度胺200 mg/d治疗后，2例患者(5%)出现部分肿瘤反应，而9例(21%)疾患稳定。PR + SD组所有患者均存在肝硬化。比较存在或不存在肝硬化的患者，前者更容易对沙利度胺治疗发生反应(PR + SD: 100% vs PD: 64.5%, P = 0.041 < 0.05)。切沙利度胺对于小于5 cm的肿瘤似乎更有效(PR + SD: 63.6% vs PD: 25.8%, P = 0.034 < 0.05)。与疾患进展(PD)的患者相比，PR + SD组患者沙利度胺治疗剂量更高(13669.4 +/- 8446.0 mg vs 22022.7 +/- 11461.4 mg, P = 0.023 < 0.05)，生存期更长(181.0 +/- 107.1 d vs 304.4 +/- 167.1 d, P = 0.047 < 0.05)。存在伴随疾病的患者不良反应的发生率显著高于不存在伴随疾病的患者(93.8% vs 60.0%, P = 0.021 < 0.05)，存在伴随疾病的患者不良反应发生的平均数量高于不存在伴随疾病的患者两倍(2.2 +/- 1.3 vs 1.1 +/- 1.2; P = 0.022 < 0.05)。

   因此得出结论，沙利度胺治疗对于早期小的HCC更有效，尤其对于那些伴有其他疾患患者。因此推荐小剂量沙利度胺(200 mg/d)治疗较长时间，使得疗效更佳。